Nuevo fármaco para tratar la miocardiopatía hipertrófica obstructiva. Un estudio internacional establece que un nuevo fármaco ofrece mejoras significativas a pacientes con esta patología.
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Nuevo fármaco para tratar la miocardiopatía hipertrófica obstructiva
El estudio internacional está liderado por el Dr. Pablo García-Pavía, jefe de la Unidad de Cardiopatías Familiares del Servicio de Cardiología del Hospital Puerta de Hierro Majadahonda, de Madrid.
García Pavía es, además, jefe de grupo del Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC) e investigador del CIBER de Enfermedades Cardiovasculares (CIBERCV).
Enfermedad genética cardiaca
La investigación pone de relieve que un nuevo fármaco ofrece mejoras significativas a pacientes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MHO).
Estamos ante una enfermedad en la que el músculo cardiaco se engrosa y dificulta el vaciado de sangre del corazón.
Se trata de la enfermedad genética cardiaca más frecuente, la MHO afecta a 1 de cada 500 personas de la población general. Los pacientes con esta patología presentan síntomas como dificultad para respirar o dolor torácico.
El estudio MAPLE HCM (Metoprolol vs. Aficamten en pacientes con obstrucción del tracto de salida del ventrículo izquierdo y su relación con la capacidad de ejercicio en miocardiopatía hipertrófica) está publicado en la revista The New England Journal of Medicine (NEJM).

Ensayo clínico con 175 pacientes de 4 continentes
En el ensayo clínico han participado 175 pacientes adultos con miocardiopatía hipertrófica procedentes de 4 continentes.
La mitad de los pacientes recibieron tratamiento con este medicamento en investigación, desarrollado por el laboratorio Cytokinetics. Y la otra mitad recibió un fármaco betabloqueante, la medicación que se utiliza habitualmente para tratar esta enfermedad.
El control de los pacientes, durante 24 semanas, permitió ver el cambio en su capacidad de esfuerzo y ejercicio.
Incremento de la capacidad de esfuerzo y ejercicio
Los resultados del estudio muestran cómo los pacientes que recibieron el nuevo fármaco observaron un incremento en su capacidad de esfuerzo y ejercicio.
Además, tuvieron una mejoría muy marcada en los síntomas de la enfermedad y en algunos parámetros analíticos y de estructura del corazón.
Todos esos parámetros mejoraban mucho más en los pacientes que tomaron el nuevo fármaco, en comparación con los pacientes a los que se les proporcionó el betabloqueante.

Mejoras significativas con el nuevo fármaco
«Durante los últimos 60 años, los fármacos betabloqueantes han sido indicados para la miocardiopatía hipertrófica obstructiva sintomática, a pesar de la limitada evidencia que existía sobre su eficacia…
… Sin embargo, los resultados que arroja el estudio MAPLE HCM suponen un cambio de paradigma en el tratamiento de esta enfermedad», señala el Dr. Pablo García-Pavía, coordinador del ensayo.
«Con estos nuevos hallazgos del estudio MAPLE HCM, a partir de ahora, los pacientes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MHO) sintomática, en lugar de recibir tratamiento con betabloqueante, deberían recibir la nueva medicación una vez que obtenga la aprobación regulatoria…
El nuevo fármaco ha mostrado mejoras muy significativas que tienen la capacidad de transformar el pronóstico de estos pacientes», añade el especialista del Hospital Puerta de Hierro.
A la vanguardia de la investigación médica internacional
Tras la publicación de este trabajo, el Dr. García-Pavía pasa a formar parte de un reducido grupo de médicos españoles que han publicado dos trabajos como primer autor en la revista The New England Journal of Medicine.
Se trata de la revista médica más prestigiosa a nivel mundial en el ámbito de los avances clínicos.
En 2023, el Dr. García-Pavía ya publicó en esta reconocida revista los primeros resultados de un nuevo tipo de medicamento para tratar otra enfermedad cardiaca denominada amiloidosis por transtiretina.
